上周，国家卫健委对《第四批鼓励研发申报儿童药品建议清单》进行公示，Vosoritide、喷他脒等29种药物进入。国家卫健委表示，此举为进一步落实原国家卫计委等6部门《关于保障儿童用药的若干意见》要求，丰富儿童适用药品的品种、剂型和规格，满足儿科临床用药需求。自2016年以来，已有四批名单相继出炉，共有138种药物进入该名单。
第四批名单中不乏全球首款药物
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在2016年6月，原国家卫计委等多个部门制定《首批鼓励研发申报儿童药品清单》之后，国家卫健委等部门又相继在2017年、2019年、2023年公布第二、三、四批名单，共有138款药物进入该名单。上周公示的是《第四批鼓励研发申报儿童药品建议清单》。清单由国家卫健委等多个部门围绕我国儿童疾病谱以及相关企业研发生产能力，组织临床、药学、研发、注册等有关专家结合中国大陆境内尚未注册上市且临床急需的儿童用药现状，基于循证原则筛选论证。
进入名单的品种中，不乏全球首款药物。以Vosoritide为例，该药是一种从天然人肽中衍生出来的C型利钠肽（CNP）类似物，天然人肽是骨骼生长的正向调节因子，可以刺激软骨内骨化。该药是首个获得美国食药监局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）批准的治疗患有开放性骨骺（骨生长板）的软骨发育不全儿童的药物，并在巴西、澳大利亚、日本等地获批。今年3月，制药企业BioMarin宣布，FDA已接受该公司注射用Vosoritide的补充新药申请，以扩展在美国的适应症范围，包括治疗5岁以下的软骨发育不全儿童患者。
另一款药物吉妥珠单抗则是一款靶向CD33的单克隆抗体和细胞毒素卡其霉素偶联物，它能被肿瘤细胞摄取，并从肿瘤细胞中释放出卡其霉素，从而达到治疗急性髓系白血病（AML）的目的。公开信息显示，2020年6月，美国FDA批准扩大了该药适用范围，由治疗2岁及以上的成人和儿童患者复发或难治性CD33阳性急性髓系白血病扩大到治疗1个月及以上的新诊断CD33阳性急性髓系白血病。
氯巴占、依库珠单抗等已在国内上市
部分此前进入清单的药物已经陆续在国内获批上市。其中，氯巴占备受关注。该药可用于罕见难治性癫痫患儿治疗，能有效控制癫痫发作，被癫痫患儿家庭视为“救命药”。由于该药在我国属于第二类精神药品，按国家禁毒委员会办公室2017年发布的《100种麻醉药品和精神药品管制品种依赖性折算表》，1克氯巴占相当于0.1毫克海洛因，该药此前一直未在国内获批。
在2017年5月，氯巴占被列入我国《第二批鼓励研发申报儿童药品建议清单》。2022年9月，氯巴占在北京协和医院开出全国第一张处方。随后，人福医药氯巴占片也获国家药监局批准，用于治疗儿童难治性癫痫发作。
另一款药物依库珠单抗在2018年9月获批，用于治疗成人和儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）和非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）。这两种疾病属于全球罕见疾病，该药在2017年进入第二批清单。
由于自身特殊生理特点，儿童对药物的代谢能力等与成人有较大差异，加之自身免疫力情况、年龄等因素考虑，儿童生病时应选用儿童专用药。数据显示，我国儿童药市场规模已经从2011年的383.5亿元上升至2014年的526.6亿元，这与万亿级的医药总体市场规模相比，还差得很远。
2022年3月，国家药监局药品审评中心与中国外商投资企业协会药品研制和开发行业委员会（RDPAC）联合举办鼓励进口药品扩展中国儿童应用的专题座谈会。药审中心主任孔繁圃强调，下一阶段药审中心将围绕提高我国患儿获得优质进口药品的使用机会，缩小境内外儿科用药的可及性差距，进一步加大工作力度。
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